世界首个“重组人血小板生成素”正式获准上市

    国家“863”计划、 “十五”重大科技项目――重组人血小板生成素（rhTPO，商品名“特比奥”）在沈阳三生制药股份有限公司10年潜心研发下，日前获得国家一类新药证书，成为世界上第一个完成rhTPO临床试验并被批准上市的基因工程药物，从而填补了国际上对骨髓三大血细胞系（红细胞系、粒细胞系和巨核细胞系）中缺乏调节巨核细胞特异性药物的空白。 

    科学研究发现，天然TPO是一种造血生长因子。其可通过与特异性受体结合，调节巨核细胞增殖、分化、成熟，从而形成血小板，增加循环血中的血小板数。RhTPO系采用现代重组DNA技术，以哺乳动物细胞作为宿主细胞进行分泌表达，表达产物与天然TPO结构和功能完全一致，能够特异性提高体内血小板的水平，是国际上最被看好的基因工程蛋白药物之一。目前国外一流的生物技术公司还处在对rhTPO进行先期临床实验阶段。然而，沈阳三生制药股份有限公司克服重重困难，率先完成了二期临床实验并获得了新药证书和生产批件，且获得了两项国家发明专利。此外，rhTPO在TPO重组细胞的构建及筛选、工程细胞的大规模培养、高塘基化蛋白的纯化等技术点上都有创新性突破。

    rhTPO用于预防和治疗癌症病人放化疗引起的血小板减少。目前治疗血小板减少的常用方法是通过直接输入血小板，该方法具有输注昂贵、易感染和免疫力降低等缺点。rhTPO是具有纠正血小板减少症的基因工程药物，不良反应少。据悉，今年第四季度rhTPO即可完成批量生产且上市销售。