Regeneron制药公司的白介素（IL）-1阻滞剂Arcalyst（Rilonacept）已通过美国食品药品管理局（FDA）的批准，成为治疗cryopyrin相关周期性综合征（CAPS）这一罕见病的首个药物。其给药方式为每周一次皮下注射，因此患者可以自己给药治疗。

 

    CAPS是一种终生疾病，包括家族性寒冷型自身炎症性综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS），其特点为终生反复发作皮疹、发热/寒战、关节痛、眼睛发红/眼睛疼痛和疲劳等症状。

 

    该药通过FDA批准是基于一项Ⅲ期临床试验结果。该临床试验有47名FCAS和MWS患者参加，其复合主要终点测定了5个CAPS体征和症状的改善情况：关节痛、皮疹、发热/寒战、眼睛发红/眼睛疼痛和疲劳。在使用该药治疗前，测定了3周内患者的平均基线症状分值，随后患者被随机分组，接受该药或者安慰剂治疗6周，并在治疗后3周测定患者的平均基线症状分值。经过6周的治疗后，治疗组的平均基线症状分值从3.08降至0.47，而安慰剂组从2.41降至2.1（P<0.0001）。

 

    该药最常见的不良反应为注射部位反应（治疗组为48%，安慰剂组为13%）和上呼吸道感染（26%比4%）。（白冰 编译）